La recherche biomédicale est coûteuse et prend du temps, mais de nouvelles avancées ouvrent la voie à des organoïdes-sur-puce plus réalistes et plus fonctionnels qui peuvent accélérer considérablement la R&D. CEA-Leti et CEA-Irig sont à la pointe du changement, intégrant des organoïdes dérivés de cellules pluripotentes induites (iPSC), des plateformes microfluidiques avancées et la technologie des capteurs pour améliorer les organoïdes-sur-puce. Leur dernière avancée — des organoïdes vascularisés surveillés en temps réel — nous rapproche d’une médecine plus prédictive et personnalisée.
Avec plus de 48 millions d’euros investis en France au cours des six prochaines années, le potentiel est énorme. Alors que nous continuons à fusionner la biologie et la technologie, l’impact sur la recherche fondamentale, la recherche sur les maladies, la médecine régénérative et les soins aux patient(e)s va changer la donne.
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Le processus de découverte de médicaments est extrêmement complexe et difficile. « En une centaine d’années de médecine contemporaine, nous n’avons trouvé de traitement que pour environ 500 des quelque 7 000 maladies rares », explique David Pardoe, chimiste informaticien chez Evotec, une société de biotechnologie basée à Hambourg, en Allemagne. “Cela prend trop de temps et coûte trop cher”. Bien que l’ampleur des données disponibles puisse laisser penser que la transformation par l’IA du développement de médicaments n’est sûrement qu’une question de temps, ce ne sera pas nécessairement le cas. La qualité des données, dont la plupart ne sont pas collectées dans l’optique de l’apprentissage automatique, n’est pas toujours au rendez-vous. Le manque de cohérence dans les méthodes expérimentales et la façon dont les données sont enregistrées peuvent poser des problèmes, de même que la tendance à ne publier que les résultats positifs.
La revue Nature a interrogé un certain nombre de chercheur(e)s actif(ve)s dans ce domaine, afin de déterminer certaines des mesures qui pourraient être prises pour permettre à l’IA de transformer la découverte et le développement de médicaments dans la mesure où beaucoup l’espèrent.
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Le monde des neurosciences est sur le point d’être transformé alors que la Société internationale pour la recherche sur les cellules souches (ISSCR) décerne au Dr Paola Arlotta son prestigieux prix Momentum 2025.
Figure de proue de l’étude du développement du cerveau, le Dr Arlotta est célébrée pour ses travaux novateurs utilisant des organoïdes cérébraux dérivés de cellules souches, une avancée qui permet aux chercheur(e)s d’examiner de près les processus complexes qui régissent le développement du cerveau humain et les maladies qui y sont associées. Les pairs qui ont proposé la candidature du Dr Arlotta, dont des scientifiques de renom tels que Douglas Melton, ont souligné l’impact profond de ses recherches sur le milieu scientifique et ont mis en évidence la manière dont son exploration novatrice des stades de formation du cerveau au moyen d’organoïdes a considérablement remodelé les récits scientifiques dominants dans le domaine de la neurobiologie.
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Alors que le Centre 3Rs d’Utrecht stimule la recherche in vitro pour réduire la dépendance de la recherche biomédicale à l’égard des animaux de laboratoire, beaucoup de méthodes in vitro reposent sur le sérum de veau fœtal (FCS) en tant que supplément de culture cellulaire. Cependant, l’utilisation du FCS s’accompagne deproblèmes éthiques et de nombreuses préoccupations scientifiques.
Découvrez l’histoire de Bart Hameete, du département de pharmacologie de l’université d’Utrecht, motivé pour trouver des alternatives au FCS afin de cultiver des cellules trophoblastes humaines au cours de son doctorat. Lignée cellulaire de trophoblaste, les cellules HTR8/SVneo sont utilisées pour répondre à des questions liées à la placentation et à la vascularisation placentaire, souvent dans le contexte de complications de la grossesse telles que les fausses couches ou la pré-éclampsie.
Le Dr Alysson Muotri étudie le cerveau du point de vue de l’évolution et du développement, en différenciant des cellules souches pour recréer des organoïdes cérébraux dans l’environnement contrôlé d’un laboratoire. Ce travail a des implications pour la génération de modèles de maladies humaines en déterminant les mécanismes moléculaires et cellulaires à l’origine de troubles neurologiques complexes, tels que l’autisme.
Le Dr Muotri est interviewé dans le podcast Science Clear+Vivid avec Alan Alda. En amenant des cellules de peau à devenir des cellules cérébrales dans une boîte de Pétri, Alysson Muotri espère apprendre comment le développement précoce du cerveau peut mal se dérouler dans des conditions telles que l’autisme ou l’épilepsie — et en quoi notre cerveau diffère de celui de nos cousins, les Néandertaliens.
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La maladie du motoneurone (MND pour Moto Neurone Disease) est une affection neurologique mortelle à évolution rapide. Malheureusement, il n’existe actuellement aucun traitement curatif pour la MND, et 50 % des patient(e)s meurent dans les trois ans qui suivent le diagnostic. En outre, malgré des décennies de recherche, il n’existe qu’un seul médicament homologué au niveau mondial pour la MND. Ce médicament ne prolonge l’espérance de vie que de 2 à 3 mois.
Pour faire avancer la découverte de traitements dans la recherche sur la MND, le Humane Research Trust finance un projet de recherche à l’université d’Édimbourg utilisant des modèles de culture cellulaire innovants pour tester des techniques d’inversion de la dégénérescence. Ce projet permettra de mieux comprendre la maladie et d’identifier des traitements potentiels, sans utiliser d’animaux.
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Environ 350 000 produits chimiques synthétiques sont utilisés aujourd’hui et seule une petite partie d’entre eux a fait l’objet de tests rigoureux quant à leurs effets à long terme sur notre santé. Nombre d’entre eux sont utilisés dans la fabrication de plastiques et de microplastiques, dont la production a doublé depuis 2008 et devrait tripler d’ici 2060. Des inconnues subsistent, mais la recherche suggère que l’exposition généralisée à ces substances manufacturées façonne la santé humaine.
Dans un récent Health Foundation Podcast,Tracey Woodruff (Université de Californie, et directeur du Program on Reproductive Health and the Environment (PRHE)) et Thomas Hartung (Université Johns Hopkins, et directeur du Centre for Alternatives to Animal Testing (CAAT)), ont tenté de répondre à la question suivante : L’IA et d’autres technologies émergentes pourraient-elles apporter un éclairage nouveau sur les effets des substances synthétiques ? Et qu’est-ce que cela signifie pour la réglementation et la politique plus large de protection de la santé publique ?
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Les candidatures pour le Prix de biologie Alfred Kastler 2025 de la Fondation Droit Animal, Éthique et Sciences (LFDA) sont ouvertes et seront reçues jusqu’au 31 août 2025.
Ce Prix, du nom du prix Nobel qui a cofondé la LFDA en 1977, est destiné à encourager la recherche et l’application de méthodes expérimentales permettant de ne pas utiliser l’animal. Selon un sondage Ifop de 2025, 86 % des Français sont favorables à l’interdiction de toute expérimentation animale lorsque des méthodes substitutives peuvent être utilisées. Son montant est fixé à 4 000 €. Le Prix est financé exclusivement par les dons de particuliers, recueillis par la LFDA.
Après une première édition ayant rassemblé près de 100 chercheur(e)s académiques, biotechnologies et groupes pharmaceutiques actifs sur les organes sur puce, place à une nouvelle journée dédiée à cette technologie révolutionnaire organisée dans le cadre du projet 14 du nouveau Contrat Stratégique de Filière « Industries et Technologies de Santé » (CSF — ITS).
RDV à l’Institut Curie à Paris le 3 avril 2025 pour la 2nde édition du workshop organoïdes et organes sur puce pour découvrir les dernières avancées technologiques, les initiatives nationales, des sessions de pitchs des biotechs.
Le NC3Rs a attribué 1,6 million de livres sterling à une équipe dirigée par le Dr Torsten Mayr à PyroScience GmbH pour améliorer la robustesse et la reproductibilité des technologies d’organes-sur-puce (OoC) et surmonter les obstacles à leur utilisation à plus grande échelle pour remplacer les animaux.
S’appuyant sur une phase de validation du concept réussie, Torsten et son équipe intégreront, lors de la prochaine phase du défi, des capteurs dans un système d’organe-sur-puce connecté au cœur et au foie pour une surveillance continue et en temps réel de plusieurs paramètres physiologiques et incorporeront des approches in silico pour analyser les données et modéliser les effets des médicaments.
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Le cancer colorectal reste un défi important en oncologie, avec un paysage complexe de mutations somatiques et des dépendances de voies de signalisation, influençant la progression de la tumeur et la réponse à la thérapie. Une compréhension globale de ces dépendances et vulnérabilités génétiques peut contribuer à l’identification de traitements appropriés ou au développement de nouvelles thérapies ciblées.
Dans une nouvelle étude, les chercheur(e)s ont caractérisé de manière exhaustive les dépendances génétiques présentes dans un avatar organoïde du cancer du côlon et ont validé la sélectivité spécifique à la tumeur de certains agents pharmacologiques. En effectuant un criblage CRISPR à l’échelle du génome pour élucider les dépendances génétiques qui interagissent avec certaines mutations somatiques pilotes, ils ont découvert des dépendances génétiques distinctes qui pourraient être exploitées comme traitements pour des sous-types spécifiques du cancer du côlon. Ces résultats démontrent l’utilité du criblage génomique fonctionnel dans le contexte de la médecine personnalisée.
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Dans la recherche pharmaceutique, le comportement complexe des cellules intestinales humaines est traditionnellement étudié à l’aide de cultures 2D, dans lesquelles un type de cellule se développe dans des conditions statiques. Avec le développement de systèmes microphysiologiques avancés (MPS), il est possible de générer des conditions plus proches de l’in vivo, ce qui augmente la nature physiologique et la validité prédictive de ces modèles.
Une nouvelle étude a comparé le modèle Transwell 2D largement utilisé pour les cellules Caco‑2 au modèle MPS avancé (Mimetas OrganoPlate®) pour l’étude de la toxicité gastro-intestinale induite par les médicaments. Ce modèle MPS permet de récapituler la barrière gastro-intestinale humaine et une évaluation plus rapide et plus robuste des dommages induits par les médicaments dans le tractus gastro-intestinal.
Lire la publication dans Frontiers in Drug Discovery(EN)